通过阻遏或降低目的基因的表达达到治疗的目的

终止密码变为有义密码，产生延伸的多肽链

产生终止密码的突变，使翻译提前终止，产生残缺蛋白质

使氨基酸发生代换的碱基突变

不改变氨基酸顺序的碱基更换

真核基因转录起始阶段，识别和结合启动子的是各种特异的蛋白因子，称为转录因子。

真核基因转录起始阶段，识别和结合启动子的是各种特异的蛋白因子，称为转录因子。

原核细胞内单个mRNA分子可以包含多个基因的转录物，这种由多个结构基因及其共同的转录操纵区组成的单一转录单位称为操纵子。

新合成的蛋白质向不同细胞器的转移

具有自我更新能力和高度增殖以及多向分化潜能的细胞。