药物经济学评价的意义如下：
（1）指导制定国家基本药物目录和保险药品范围：我国在制定基本药物目录和医疗保险药品范围时，虽然已将药物的经济性作为一个评价指标，但关注的往往是药品单价，而极少考虑在整个治疗期间的药品费用与其效果比，原因是缺少药物经济学数据。如能在制定时考虑药物经济学的结果，无疑对控制药品费用增长会发挥更大作用。
（2）合理选择药物和优化药物治疗方案：帮助临床医师、药师选择最佳药物或药物治疗方案，提供合理的用药决策；引进新药和制定医院处方集所需的科学依据；帮助药师评价药品和药学服务质量，平衡药品费用一效果（效益）比。
（3）选择特定的治疗决策：对某些特定病人如癌症、慢性风湿性关节炎、某些遗传性病人等，除了挽救其生命，提高存活率和延长寿命外，在药物经济学的研究中还应考虑病人的生活质量问题，认真选择合理的治疗决策，以提高病人的生活质量。
（4）选择药物供给体系：药品供给体系（drug delivery system）是连接药品供方与需方的纽带，适宜、有效的药品供给系统可以显著降低药品费用、保证药品质量。药品供给系统按供方与需方的组织程度可分为中央供应系统、自主供应系统、直接供应系统、主要卖主系统和私立卖主系统。在医院内部采用何种药品模式也是医院药学部（药剂科）应考虑的问题。一种好的供应模式应具有可获得性、保证药品质量和支付性。
（5）指导新药开发：长期以来药品的研制开发主要考虑其安全性和有效性，由于药物经济学的引入，其经济性也处于同等重要的地位。在英国、澳大利亚、加拿大等国家已规定在申报新药审批时，除了提供药理、毒理、临床试验资料外，还必须提供药物经济学的数据。

精神药品系指直接作用于中枢神经系统，使之兴奋或抑制，连续使用能产生依赖性的药品。

医疗用毒性药品系指毒性剧烈，治疗剂量与中毒剂量相近，使用不当会致人中毒或死亡的药品。

麻醉药品是指连续使用后易产生生理依赖性，能成瘾的药品。

药源性疾病是由于应用药物而致的疾病，可由于药物的毒副作用、继发反应、药物代谢障碍或过敏反应所引起。