在真核生物中，许多影响转录的基因都是编码蛋白质磷酸激酶或磷酸酶的；蛋白质的磷酸化还参与信号传导，如来细胞外的激活信号通过细胞膜受体和一系列磷酸化途径进入细胞核内作用到靶基因；细胞周期则是一个多方位的蛋白质磷酸化调节过程；此外，细胞分化、凋亡、转化等也广泛涉及蛋白质磷酸化过程。

胚胎细胞分化与分化细胞的特异性表达，主要通过两个水平的调控机制来实验，即转录与转录后加工，翻译与翻译后加工。

①直接注射法；
②载体导入法，通过载体将反义序列引入细胞；
③受体介导法，通过受体的介导作用提高药物的特异性。

目前主要有3种治疗方式：
①体外-原位基因治疗；
②体内基因治疗；
③反义基因治疗。