（1）特殊类型细胞替代，如帕金森病（神经细胞退化）或I型糖尿病（胰岛β细胞功能障碍）。
（2）通过基因工程技术更改胚胎干细胞与主要组织相容性抗原（MHC）或其他成分，降低或阻止受体间免疫反应的发生。
（3）对特定基因进行修饰，从而使胚胎干细胞分化产生的衍生物能对抗特殊的疾病。